单细胞与空转测序相关文章
本数据库通过收集和整理最新科研文献信息而得，供了解领域前沿进展之用。数据源自 PubMed Data ，每日自动更新（使用关键词“['single-cell sequencing', 'single-cell RNA sequencing', 'single-cell transcriptomics', 'single-cell RNA-seq', 'single-cell transcriptome', 'scRNA-seq', 'spatial transcriptomics']”过滤），已收录文献数量参见 统计表格。表格内容由 GPT 自动整理，可能存在错误或遗漏，请使用时务必注意核实！
如有建议或合作意向，欢迎联系 linlin.yan(AT)bioinfo.app 或 微信 yanlinlin82。本项目遵循 MIT 许可 发布，欢迎下载 源码 自行修改使用。如觉得不错，还请不吝 给我打赏，你的支持是我继续创新的重要动力！
添加微信请说明来意
微信赞赏
除通过在线浏览外，为方便用户离线查阅，本站也提供 付费下载（定价19.9元）。之所以考虑收费，是因为批量扫描这些文献并整理也是有一定成本的，还请理解并多多支持。本站数据会持续更新，而仅需一次付费，未来就可以随时重新下载到最新版本数据。
当前共找到 1144 篇文献，本页显示第 141 - 160 篇。
| 序号 | 推送日期 | 文章 | 类型 | 简述 | 创新点 | 不足 | 研究目的 | 研究对象 | 领域 | 病种 | 技术 | 模型 | 数据类型 | 样本量 | 平台公司 | 平台技术 | 具体产品 | 平台详情 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 141 | 2025-12-07 |
Bisphenol S disrupts human sertoli cell function through NR1H3 degradation: Mechanistic insights from integrated bulk and single-cell transcriptomics
2025-Nov-15, Ecotoxicology and environmental safety
IF:6.2Q1
DOI:10.1016/j.ecoenv.2025.119418
PMID:41241997
|
研究论文 | 本研究揭示了双酚S通过靶向降解NR1H3蛋白损害人类支持细胞功能，从而可能导致男性不育的分子机制 | 首次结合批量与单细胞转录组学，并通过计算模拟与实验验证，确定了NR1H3是双酚S在人类支持细胞中的直接作用靶点 | 研究主要基于体外永生化细胞模型，体内生理环境下的效应仍需进一步验证 | 探究环境污染物双酚S损害人类支持细胞功能并导致男性不育的分子机制 | 永生化人类支持细胞及非梗阻性无精子症睾丸组织 | 生物信息学 | 男性不育症 | RNA测序，单细胞转录组测序，分子对接，分子动力学模拟，MM/GBSA结合自由能计算 | NA | 转录组数据，蛋白质数据 | NA | NA | 批量RNA测序，单细胞RNA测序 | NA | NA |
| 142 | 2025-12-07 |
Therapeutic Potential of CLDN Family Proteins in Ovarian Cancer: Emerging Biomarkers and Targets
2025-Nov-11, Frontiers in bioscience (Landmark edition)
DOI:10.31083/FBL45244
PMID:41351424
|
研究论文 | 本研究通过生物信息学分析、单细胞RNA测序和功能实验，系统评估了CLDN家族成员（特别是CLDN6、CLDN9和CLDN10）在卵巢癌中的表达、预后价值及治疗潜力 | 首次综合多组学数据（包括单细胞RNA测序）和功能实验，明确CLDN6、CLDN9和CLDN10作为卵巢癌的新型诊断和预后生物标志物组合，并揭示CLDN6通过Wnt/β-catenin通路调控肿瘤恶性表型的关键作用 | CLDN10在肿瘤细胞中高表达但其风险比小于1的机制尚不明确，且研究主要基于公共数据库和体外/体内实验，需要更多临床样本和前瞻性研究进一步验证 | 识别卵巢癌的新型诊断和预后生物标志物及潜在治疗靶点 | CLDN家族基因（特别是CLDN6、CLDN9和CLDN10）在卵巢癌中的表达、功能及临床意义 | 生物信息学与癌症研究 | 卵巢癌 | 生物信息学分析、单细胞RNA测序、免疫组化、Western blot、siRNA敲低、细胞功能实验（如Transwell侵袭、伤口愈合、线粒体去极化、ROS积累、细胞周期和凋亡检测）、裸鼠体内实验 | 逻辑回归模型、随机效应模型、ROC曲线分析 | 基因表达谱、临床数据、单细胞RNA测序数据、组织微阵列图像、蛋白质印迹数据 | TCGA-OV队列、两个GEO数据集（GSE18520、GSE26712）、独立组织微阵列、卵巢癌细胞系、裸鼠模型 | NA | 单细胞RNA测序 | NA | NA |
| 143 | 2025-12-07 |
Spatial transcriptomics and immunophenotyping uncover chronic inflammation-induced immune adaptations favoring dysplasia development in patients at risk of colitis-associated cancer
2025-Nov-08, Journal of Crohn's & colitis
DOI:10.1093/ecco-jcc/jjaf184
PMID:41081629
|
研究论文 | 本研究利用空间转录组学和免疫表型分析，揭示了慢性炎症诱导的免疫适应机制如何促进炎症性肠病（IBD）患者中结肠炎相关癌症（CAC）的发育 | 结合GeoMx数字空间分析和成像质谱流式技术，首次在CAC风险患者中系统性地识别了慢性炎症导致的免疫细胞重编程，特别是发现IL-10表达增加和CD8+上皮内T细胞减少与CAC易感性相关 | 样本量相对较小（发现队列11例，验证队列最多14例），且研究主要基于观察性数据，需要进一步实验验证机制 | 确定慢性炎症在IBD患者中诱导的免疫细胞重编程，以理解其如何促进CAC发展 | 结肠炎相关癌症（CAC）患者、散发性结直肠癌（SCRC）患者以及有或无发育不良的IBD患者 | 数字病理学 | 结肠癌 | 空间转录组学、免疫表型分析、成像质谱流式、免疫组织化学/免疫荧光 | NA | 空间转录组数据、免疫表型图像数据 | 发现队列11例（CAC和SCRC患者），验证队列包括CAC患者10例、SCRC患者14例，以及IBD患者有发育不良6例、无发育不良18例 | NA | 空间转录组学, 免疫表型分析 | GeoMx数字空间分析系统 | GeoMx数字空间分析用于空间转录组学，成像质谱流式用于免疫表型分析 |
| 144 | 2025-12-07 |
Circuit-specific gene editing for precision modulation of neuronal activity with CRISPR-rabies virus
2025-Nov-07, bioRxiv : the preprint server for biology
DOI:10.1101/2025.11.03.686433
PMID:41278687
|
研究论文 | 开发了一种结合CRISPR基因编辑和狂犬病毒跨突触传播的CRISPR-狂犬病毒（CRV）系统，用于在解剖学定义的神经回路中进行精确基因编辑 | 利用狂犬病毒的跨突触传播特性，首次实现了在特定神经回路而非仅细胞类型层面的基因编辑，结合细胞类型特异性Cas9表达，能精确调控回路功能 | 未明确提及具体样本量或实验规模，可能受限于病毒递送效率和编辑特异性 | 研究神经回路中基因功能的精确调控，为脑部疾病开发新型基因疗法 | 神经元，特别是海马CA3区的PV中间神经元和锥体神经元 | 神经科学 | 脑部疾病 | CRISPR基因编辑，狂犬病毒递送系统，3'-捕获单细胞RNA-seq | NA | 基因表达数据，单细胞RNA-seq数据 | NA | NA | 单细胞RNA-seq | NA | 3'-捕获单细胞RNA-seq |
| 145 | 2025-12-07 |
HTRA1-AS1, an ARMS2-region long non-coding RNA, is downregulated in retinas of age-related macular degeneration patients
2025-Nov-06, medRxiv : the preprint server for health sciences
DOI:10.1101/2025.10.29.25338834
PMID:41282784
|
研究论文 | 本研究在年龄相关性黄斑变性（AMD）的主要遗传风险位点10q26区域内，鉴定并验证了一个长链非编码RNA HTRA1-AS1，发现其在AMD患者视网膜中表达下调，并在氧化应激条件下表达显著上调 | 首次在AMD关键遗传风险区域ARMS2-HTRA1内鉴定出长链非编码RNA HTRA1-AS1，并揭示了其在AMD患者视网膜中的表达异常及在氧化应激反应中的动态变化 | 研究样本量相对有限（43例AMD vs 44例对照），且功能机制研究尚不深入，主要基于表达相关性分析 | 探索10q26基因座在年龄相关性黄斑变性发病机制中的非编码RNA调控作用 | 人类死后视网膜组织、人诱导多能干细胞（iPSC）分化的视网膜色素上皮（RPE）细胞 | 基因组学 | 年龄相关性黄斑变性 | RNA-seq、RT-PCR、Sanger测序、单细胞RNA-seq数据分析 | NA | RNA序列数据、基因表达数据 | 87例人类视网膜捐赠者（43例AMD患者，44例对照） | NA | RNA-seq, 单细胞RNA-seq | NA | NA |
| 146 | 2025-12-07 |
Single Cell Analysis of pBMCs of Psoriasis patients reveals distinct CD4+ T cell phenotypes associated with response to IL-23 blockade
2025-Nov-05, bioRxiv : the preprint server for biology
DOI:10.1101/2025.11.04.686122
PMID:41279198
|
研究论文 | 本研究通过单细胞RNA测序分析银屑病患者外周血单个核细胞，揭示了与IL-23阻断治疗反应相关的CD4+ T细胞表型 | 首次利用单细胞RNA测序技术，在银屑病患者外周血中识别出与IL-23抑制剂治疗反应相关的特定CD4+ T细胞群体，特别是Th1样细胞，并发现其转录组特征与皮损区T细胞相似 | 样本量相对较小（27名患者），且仅基于外周血分析，未直接评估皮损组织；研究结果需在更大队列中验证 | 旨在识别与IL-23阻断治疗反应相关的免疫细胞特征，以预测银屑病患者的临床疗效 | 银屑病或银屑病关节炎患者的外周血单个核细胞（pBMCs） | 单细胞组学 | 银屑病 | 单细胞RNA测序 | NA | 单细胞转录组数据 | 27名银屑病或银屑病关节炎患者 | NA | 单细胞RNA-seq | NA | NA |
| 147 | 2025-12-07 |
scRNA-seq of Penaeus japonicus hemocytes under environmentally-induced restriction of sand-diving behavior
2025-Nov, Genomics
IF:3.4Q2
DOI:10.1016/j.ygeno.2025.111125
PMID:41038398
|
研究论文 | 本研究通过单细胞RNA测序分析了日本对虾在沙潜行为受限下的血细胞分子响应，揭示了关键细胞亚群和差异表达基因 | 首次在日本对虾中应用单细胞转录组技术研究沙潜行为受限的分子机制，并识别出与行为调控相关的关键候选基因 | 候选基因的具体功能需要进一步验证，且研究仅关注了血细胞，未涉及其他组织或长期效应 | 探究日本对虾在沙潜行为受限下的分子应激响应及行为调控机制 | 日本对虾的血细胞 | 单细胞组学 | NA | 单细胞RNA测序, qRT-PCR, RNA原位杂交 | NA | 单细胞转录组数据 | 三个养殖系统组（沙底组、无沙组、无沙应激组）的日本对虾血细胞样本 | NA | 单细胞RNA-seq | NA | NA |
| 148 | 2025-12-07 |
ScASplicer: An interactive shiny/R application for alternative splicing analysis of single-cell sequencing
2025-Nov, Genomics
IF:3.4Q2
DOI:10.1016/j.ygeno.2025.111116
PMID:41038402
|
研究论文 | 本文介绍了ScASplicer，一个基于Shiny/R的交互式应用，用于单细胞测序的替代剪接分析 | 开发了Python包简化输入文件生成，并创建了Shiny/R包ScASplicer，支持多细胞群体的交互式、无代码分析，提升了MARVEL工具的可用性和功能 | 未在摘要中明确提及具体限制 | 改进单细胞RNA测序中替代剪接分析的可用性和功能性 | 单细胞RNA测序数据中的替代剪接事件 | 生物信息学 | NA | 单细胞RNA测序 | NA | 单细胞RNA测序数据 | NA | NA | 单细胞RNA-seq | NA | NA |
| 149 | 2025-12-07 |
SerpinB2 promotes the proliferation of glioma cells by regulating the cell cycle through the Wnt/β-catenin signaling pathway
2025-Nov, Genomics
IF:3.4Q2
DOI:10.1016/j.ygeno.2025.111148
PMID:41176096
|
研究论文 | 本研究结合转录组测序和单细胞转录组分析，揭示了SerpinB2通过Wnt/β-catenin信号通路调控细胞周期，从而促进胶质瘤细胞增殖的分子机制 | 首次将转录组测序与单细胞转录组分析相结合，系统阐明了SerpinB2在胶质瘤中通过Wnt/β-catenin通路调控细胞周期的具体机制 | 研究主要基于体外细胞实验和动物模型，缺乏临床患者样本的直接验证，且信号通路的具体调控细节仍需进一步探索 | 阐明SerpinB2在胶质瘤细胞增殖中的分子调控机制 | 胶质瘤细胞系、胶质瘤组织样本、荷瘤小鼠模型 | 数字病理学 | 胶质瘤 | 转录组测序, 单细胞转录组分析, CCK-8, 伤口愈合实验, 流式细胞术, q-PCR, Western blotting | NA | 转录组数据, 单细胞转录组数据, 蛋白质表达数据, 细胞功能数据 | 未明确具体样本数量，但使用了CGGA和TISCH数据库的胶质瘤组织数据、细胞系实验及荷瘤小鼠模型 | NA | 单细胞RNA-seq, 转录组测序 | NA | NA |
| 150 | 2025-12-07 |
A bioinformatics pipeline for identifying homoplasmic and heteroplasmic mitochondrial DNA SNVs in single-cell RNA-Seq datasets
2025-Nov, Genomics
IF:3.4Q2
DOI:10.1016/j.ygeno.2025.111122
PMID:41061772
|
研究论文 | 开发了一种用于从单细胞RNA测序数据中识别同质和异质线粒体DNA单核苷酸变异的生物信息学流程 | 提出了一种新型生物信息学流程，包括质量控制和可定制的覆盖度依赖阈值，以可靠检测scRNA-seq数据中的mtDNA SNVs，并过滤测序错误 | NA | 开发一个生物信息学流程，用于从单细胞RNA测序数据中识别线粒体DNA单核苷酸变异 | 单细胞RNA测序数据集中的线粒体DNA单核苷酸变异 | 生物信息学 | NA | 单细胞RNA测序 | NA | RNA测序数据 | NA | NA | 单细胞RNA-seq | NA | NA |
| 151 | 2025-12-07 |
ST-GCP: a graph convolutional network model with contrastive consistency and permutation for spatial transcriptomics
2025-Nov-01, Briefings in bioinformatics
IF:6.8Q1
DOI:10.1093/bib/bbaf643
PMID:41348600
|
研究论文 | 本文提出了一种名为ST-GCP的自监督图表示学习框架，用于空间转录组数据，通过结合结构-特征扰动机制来提升聚类效果 | ST-GCP引入了特征级随机置换和空间邻接网络中的随机边丢弃，创建两个互补的增强图视图，并利用对比一致性目标对齐视图特定表示，从而在低维空间中耦合图拓扑与转录组谱 | NA | 开发一种自监督图表示学习框架，以更好地利用空间转录组数据中的空间信息，提升聚类和模式发现能力 | 空间转录组数据 | 空间转录组学 | NA | 空间转录组技术 | 图卷积网络 | 基因表达矩阵和空间邻接网络 | NA | NA | 空间转录组学 | NA | NA |
| 152 | 2025-12-06 |
BMP4 cocktail promotes utricular progenitor reprogramming and vestibular functional recovery in adult mice
2025-Nov-29, Journal of advanced research
IF:11.4Q1
DOI:10.1016/j.jare.2025.11.065
PMID:41325835
|
研究论文 | 本研究探讨了BMP4在小鼠前庭毛细胞再生中的作用，通过激活c-Fos促进非毛细胞重编程，并联合Notch抑制和Wnt激活恢复前庭功能 | 首次揭示BMP4通过c-Fos激活增强前庭非毛细胞重编程，并联合靶向Notch和Wnt通路的小分子组合促进成年小鼠前庭功能恢复 | 研究主要基于小鼠模型，临床转化潜力需进一步验证；长期安全性和疗效评估不足 | 探究BMP4在耳毒性损伤后前庭毛细胞再生中的作用机制 | 成年C57BL/6J背景小鼠（包括多种转基因品系）的前庭毛细胞和非毛细胞 | 分子生物学与再生医学 | 前庭功能障碍 | 单细胞RNA测序、bulk RNA测序、CUT&Tag测序、免疫荧光染色、Western blot分析 | NA | 转录组数据、表观基因组数据、图像数据 | P30成年小鼠及P2小鼠球体/外植体组织 | NA | 单细胞RNA-seq, bulk RNA-seq, CUT&Tag | NA | NA |
| 153 | 2025-12-06 |
Single-cell transcriptome analysis elucidates the microenvironmental interactions between colorectal cancer and sarcopenia
2025-Nov-28, Medicine
IF:1.3Q2
DOI:10.1097/MD.0000000000046084
PMID:41327651
|
研究论文 | 本研究通过整合分析结直肠癌肿瘤组织和肌肉减少症肌肉组织的单细胞转录组数据，揭示了两种疾病共享细胞类型在不同组织微环境中的功能异质性及其潜在的跨组织调控网络 | 首次整合结直肠癌（CRC）和肌肉减少症（SP）的单细胞转录组数据，系统解析了跨组织微环境的相互作用，并识别出共享核心细胞类型在不同疾病背景下的功能分化 | 样本量相对有限（16个CRC样本和17个SP样本），且为观察性研究，需进一步实验验证所识别的信号通路 | 阐明结直肠癌与肌肉减少症共存的微环境相互作用机制 | 结直肠癌肿瘤组织和肌肉减少症肌肉组织 | 单细胞转录组学 | 结直肠癌, 肌肉减少症 | 单细胞RNA测序（scRNA-seq）, 单核RNA测序（snRNA-seq） | Harmony（批次效应校正）, CellChat（细胞通讯建模） | 单细胞转录组数据 | 16个结直肠癌肿瘤组织样本（scRNA-seq）和17个肌肉减少症肌肉组织样本（snRNA-seq） | NA | 单细胞RNA测序, 单核RNA测序 | NA | NA |
| 154 | 2025-12-06 |
Identification of ferroptosis-related therapeutic targets and causal risk factors in aortic dissection via multi-omics integration
2025-Nov-28, Medicine
IF:1.3Q2
DOI:10.1097/MD.0000000000045975
PMID:41327739
|
研究论文 | 本研究通过多组学整合分析，识别了主动脉夹层中与铁死亡相关的关键基因、调控网络及潜在的因果风险因素 | 首次将单细胞RNA测序与孟德尔随机化分析相结合，系统探究铁死亡在主动脉夹层中的作用，并揭示了肠道微生物和血清代谢物与疾病的潜在因果关联 | 研究主要基于公共数据库的回顾性数据，缺乏前瞻性临床队列验证；孟德尔随机化分析结果需进一步实验证实 | 阐明铁死亡在主动脉夹层发病机制中的作用，并识别潜在的治疗靶点和风险因素 | 主动脉夹层患者与对照组的基因表达数据、单细胞转录组数据、肠道微生物组和血清代谢组数据 | 生物信息学 | 心血管疾病 | 单细胞RNA测序, 孟德尔随机化分析, 全基因组关联研究 | LASSO回归, ROC分析 | 基因表达数据, 单细胞转录组数据, 基因组关联数据 | 未明确具体样本数量，数据来源于公共数据库 | NA | 单细胞RNA-seq, 全基因组关联分析 | NA | NA |
| 155 | 2025-12-06 |
UGP2 is a potential target for breast cancer, based on bioinformatics analysis and in vitro experiments
2025-Nov-26, Scientific reports
IF:3.8Q1
DOI:10.1038/s41598-025-27055-0
PMID:41298748
|
研究论文 | 本研究通过生物信息学分析和体外实验，系统探讨了UGP2在乳腺癌进展中的临床相关性及功能机制 | 首次系统性地将UGP2表达与乳腺癌（尤其是TNBC亚型）的临床病理特征、预后及肿瘤微环境中的空间分布联系起来，并通过功能实验验证了其促癌作用 | 研究主要基于公共数据库分析和体外细胞实验，缺乏体内动物模型验证和更大规模的临床队列验证 | 探究UGP2在乳腺癌发生发展中的临床意义和生物学功能 | 乳腺癌患者样本（来自TCGA等数据库及118例临床标本）及乳腺癌细胞系 | 生物信息学 | 乳腺癌 | 生物信息学多组学分析、免疫组化、单细胞RNA测序、siRNA敲低实验 | NA | 基因表达数据、临床病理数据、单细胞RNA测序数据、体外细胞功能数据 | TCGA等公共数据库样本及118例临床乳腺癌标本 | NA | 单细胞RNA测序 | NA | NA |
| 156 | 2025-12-06 |
SPINK1-driven cellular heterogeneity and interaction networks in intrahepatic cholangiocarcinoma revealed by integrated multi-omics analysis
2025-Nov-17, Journal of advanced research
IF:11.4Q1
DOI:10.1016/j.jare.2025.11.011
PMID:41238039
|
研究论文 | 本研究通过整合多组学分析揭示了SPINK1驱动的细胞异质性及相互作用网络在肝内胆管癌中的作用 | 发现了SPINK1-CCL20-LAMs轴，该轴协调免疫细胞招募和代谢重编程，揭示了SPINK1通过LAMs建立富含谷氨酰胺的微环境促进肿瘤生长的新机制 | NA | 剖析肝内胆管癌的细胞异质性和细胞间相互作用，特别关注SPINK1过表达的上皮亚群 | 人类肝内胆管癌肿瘤及邻近正常组织 | 数字病理学 | 肝内胆管癌 | 单细胞RNA测序, 整合蛋白质组学分析, Transwell实验, 共培养系统, 功能扰动实验 | NA | 转录组数据, 蛋白质组数据 | NA | NA | 单细胞RNA-seq | NA | NA |
| 157 | 2025-12-06 |
Association of neuronal autoantibodies with overall survival in gastric cancer patients
2025-Nov-13, Cancer research communications
IF:2.0Q3
DOI:10.1158/2767-9764.CRC-25-0495
PMID:41230722
|
研究论文 | 本研究探讨了胃癌患者中神经元自身抗体的存在及其与总体生存期的关联 | 首次在无副肿瘤性神经系统综合征的胃癌患者中检测神经元自身抗体，并揭示其与生存期缩短和肿瘤微环境免疫抑制特征的关联 | 单中心队列研究，样本量有限，需要进一步机制研究验证 | 评估胃癌患者神经元自身抗体的临床预后意义 | 胃癌患者血清样本和肿瘤组织 | NA | 胃癌 | 免疫荧光、细胞基础检测、单细胞测序 | NA | 血清样本、肿瘤组织、单细胞测序数据 | 323例胃癌患者（144例TBA阳性，179例TBA阴性） | NA | 单细胞RNA-seq | NA | NA |
| 158 | 2025-12-06 |
Technology-enabled integration of single-cell transcriptomics and microbiome data identifies RNA-targetable host-microbiota networks in colorectal adenoma
2025-Nov-13, SLAS technology
IF:2.5Q3
DOI:10.1016/j.slast.2025.100365
PMID:41241214
|
研究论文 | 本研究开发了一个可重复的计算流程，整合单细胞转录组学和微生物组数据，识别结直肠腺瘤中可RNA靶向的宿主-微生物网络 | 结合单细胞技术与RNA治疗方法，首次系统性地识别结直肠腺瘤中的宿主-微生物相互作用网络，并转化为RNA治疗靶点 | 研究依赖于现有公共数据集，可能受样本异质性影响，且实验验证尚未进行 | 识别结直肠腺瘤中可RNA靶向的宿主-微生物网络，为精准干预提供框架 | 结直肠腺瘤患者样本 | 数字病理学 | 结直肠腺瘤 | 单细胞RNA测序, 微生物组分析 | MaAsLin2, QIIME2/DADA2, Seurat/Harmony | 单细胞RNA测序数据, 微生物组数据 | 426,425个细胞（来自3个数据集）, 975个微生物组样本 | NA | 单细胞RNA-seq | NA | NA |
| 159 | 2025-12-06 |
Clinical and translational study of ivosidenib plus nivolumab in advanced solid tumors harboring IDH1 mutations
2025-Nov-11, The oncologist
DOI:10.1093/oncolo/oyaf362
PMID:41138165
|
研究论文 | 本研究评估了ivosidenib联合nivolumab在携带IDH1突变的晚期实体瘤患者中的初步活性和安全性 | 首次在临床试验中探索IDH1抑制剂与抗PD1抗体联合治疗IDH1突变实体瘤的疗效，并结合空间转录组学等先进技术进行转化分析 | 样本量较小（仅15例患者），临床获益有限，需要更大规模研究验证 | 评估ivosidenib联合nivolumab在IDH1突变晚期实体瘤中的治疗效果和免疫调节作用 | 携带IDH1突变的晚期或难治性实体瘤患者 | 数字病理学 | 实体瘤 | 空间转录组学，蛋白质组学，药效动力学分析 | NA | 临床数据，蛋白质组数据，空间转录组数据 | 15例患者 | NA | 空间转录组学 | NA | NA |
| 160 | 2025-12-06 |
Base editing and nanoparticle transfection of airway cell types essential for treatment of cystic fibrosis
2025-Nov-06, bioRxiv : the preprint server for biology
DOI:10.1101/2025.11.06.687048
PMID:41279346
|
研究论文 | 本研究利用碱基编辑技术和聚合物纳米颗粒转染，纠正了囊性纤维化（CF）患者气道细胞中的致病性剪接位点变异，并实现了CFTR功能的临床意义水平恢复 | 首次将碱基编辑器RNA与聚合物纳米颗粒（PNPs）非病毒递送平台结合，在CF原代气道细胞中纠正常见致病剪接变异，并通过单细胞RNA测序揭示了编辑后细胞类型特异性转录变化 | 研究未详细探讨PNPs在体内递送的长期安全性和效率，且对基底细胞亚型编辑后比例下降的机制解释有限 | 开发一种可扩展的非病毒治疗平台，用于纠正囊性纤维化及其他呼吸系统疾病中呼吸上皮细胞的功能障碍 | 囊性纤维化患者的气道上皮细胞，包括离子细胞、分泌性杯状细胞和基底祖细胞亚型 | 基因编辑与细胞治疗 | 囊性纤维化 | 碱基编辑，单细胞RNA测序（scRNA-seq），聚合物纳米颗粒（PNPs）转染 | NA | 单细胞RNA测序数据，功能测定数据 | 原代CF气道细胞和永生化气道细胞，具体样本数量未在摘要中明确说明 | NA | 单细胞RNA-seq | NA | NA |