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| 序号 | 推送日期 | 文章 | 类型 | 简述 | 创新点 | 不足 | 研究目的 | 研究对象 | 领域 | 病种 | 技术 | 模型 | 数据类型 | 样本量 | 平台公司 | 平台技术 | 具体产品 | 平台详情 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 241 | 2026-09-19 |
Multi-omics analysis reveals the crosstalk of epigenetic regulatory networks in cutaneous squamous cell carcinoma progression
2025-11-13, Journal of translational medicine
IF:6.1Q1
DOI:10.1186/s12967-025-07262-z
PMID:41233828
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研究论文 | 本文通过平行RNA m6A测序、850K DNA甲基化芯片、全转录组测序和ATAC-seq染色质可及性分析,对正常皮肤、光化性角化病和皮肤鳞状细胞癌样本进行多组学整合分析,揭示表观遗传调控网络在cSCC进展中的交互作用 | 首次在cSCC进展的多阶段样本中平行开展RNA m6A测序、850K DNA甲基化芯片、全转录组测序和ATAC-seq多维度表观遗传分析,系统揭示了DNA甲基化与m6A修饰通过独立和协同方式共同调控基因表达,并结合单细胞RNA-seq数据鉴定出表观遗传上调的候选基因IDO1、IFI6和OAS2 | 摘要中未明确提及研究局限性 | 系统揭示多维表观遗传调控网络如何重塑cSCC的表观遗传景观并导致基因表达失调,为cSCC个性化治疗策略提供理论依据 | 正常皮肤、光化性角化病(AK)和皮肤鳞状细胞癌(cSCC)样本 | 多组学分析 | 皮肤鳞状细胞癌 | RNA m6A测序, 850K DNA甲基化芯片, 全转录组测序, ATAC-seq, 单细胞RNA-seq | NA | 基因表达数据, 表观遗传数据, 图像 | NA | Illumina | bulk RNA-seq, single-cell RNA-seq, 甲基化芯片, ATAC-seq | Illumina 850K甲基化芯片 | Illumina Infinium MethylationEPIC BeadChip (850K) |
| 242 | 2026-09-19 |
Integrative analysis of single-cell and bulk transcriptome data reveals age-related immune cell alterations in primary glioblastoma associated with prognosis
2025-Nov-12, Cancer immunology, immunotherapy : CII
DOI:10.1007/s00262-025-04206-w
PMID:41222641
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研究论文 | 整合单细胞和批量转录组数据分析原发性胶质母细胞瘤中与年龄相关的免疫细胞变化及其与预后的关联 | 首次揭示微胶质细胞衰老在原发性胶质母细胞瘤中的关键作用,发现HSPB1高表达与老年患者不良预后相关,并通过小鼠模型实验验证 | 未明确说明研究的局限性 | 探究衰老如何影响胶质母细胞瘤的进展,特别是免疫细胞在肿瘤微环境中的年龄相关变化 | 胶质母细胞瘤患者(TCGA和CGGA数据库)、13例原发性GBM和12例复发性GBM患者的88,908个细胞、年轻和年老小鼠的同源原位模型 | 数字病理学 | 脑肿瘤 | 单细胞RNA测序、批量转录组测序 | NA | 图像、文本 | 88,908个细胞来自25例患者(13例原发性GBM和12例复发性GBM),以及TCGA和CGGA数据库中的临床和基因组数据 | NA | 单细胞RNA测序、批量RNA测序 | NA | NA |
| 243 | 2026-09-19 |
Identification of plasma cell infiltration-related gene signatures as a novel prognostic model for clear cell renal cell carcinoma
2025-Nov-11, Clinical and experimental medicine
IF:3.2Q2
DOI:10.1007/s10238-025-01907-5
PMID:41217528
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研究论文 | 该研究通过机器学习识别调控肾透明细胞癌中浆细胞浸润的关键基因,构建并验证了一个新的预后模型PC score | 首次系统识别调控浆细胞浸润的关键基因并构建PC score预后模型,整合年龄、分期和PC score的列线图预测价值显著优于单独分期 | 需要更多前瞻性队列验证模型的临床适用性,单细胞测序样本量有限 | 识别调控肾透明细胞癌中浆细胞浸润的关键基因并构建新的预后模型 | 肾透明细胞癌患者 | 机器学习 | 肾细胞癌 | 机器学习,单细胞测序,转录组分析 | 机器学习预后模型,列线图 | 基因表达数据,单细胞测序数据 | TCGA和ArrayExpress数据及外部验证队列,具体样本量未在摘要中说明 | NA | 单细胞RNA测序,转录组测序 | NA | NA |
| 244 | 2026-09-19 |
Platelet CKB as a potential contributor to serum creatine kinase abnormalities and metastasis in cancer patients
2025-Nov-11, Clinical and experimental medicine
IF:3.2Q2
DOI:10.1007/s10238-025-01912-8
PMID:41217562
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研究论文 | 该研究通过整合大型回顾性癌症队列、血清CK同工酶电泳、血小板qRT-PCR及公共RNA测序数据分析,揭示了癌症患者中血清CK-MB大于CK异常的分子基础及其与肿瘤转移的潜在关联 | 首次提出血小板来源的CKB可能是癌症患者血清肌酸激酶异常的重要贡献者,揭示了血小板在肿瘤生物学中的非经典角色,并开发了整合CK-BB和线粒体CK的复合指标CK-Sub用于评估肿瘤进展 | CKB与肿瘤转移的因果关系尚未通过功能实验验证,血小板CKB释放至循环的具体机制不明确,研究主要基于相关性分析而非机制性验证 | 探究癌症患者中血清CK-MB大于CK这一异常临床实验室现象的分子起源及其与肿瘤生物学的关联 | 癌症患者(主要为结直肠癌和肺癌)、血小板样本、肿瘤组织及公共RNA测序数据集 | 数字病理学 | 肺癌 | qRT-PCR, RNA-seq, 血清CK同工酶电泳 | NA | 文本, 图像 | 1,651例回顾性癌症队列患者,配对血清和血小板样本,公共RNA-seq数据集(包含肿瘤教育血小板和肺癌转移单细胞数据) | NA | bulk RNA-seq, single-cell RNA-seq | NA | NA |
| 245 | 2026-09-19 |
Single-cell multi-omics of ribosome biogenesis-related genes reveals immune microenvironment in psoriasis and constructs a diagnostic model
2025-Nov-11, Clinical and experimental medicine
IF:3.2Q2
DOI:10.1007/s10238-025-01916-4
PMID:41217566
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研究论文 | 该研究整合批量测序和单细胞测序转录组数据,系统分析银屑病中核糖体生物发生相关基因的分子网络,构建了6基因诊断模型并揭示其与免疫微环境的相互作用 | 首次系统整合批量测序和单细胞测序转录组数据,全面刻画核糖体生物发生相关基因在银屑病中的分子网络,构建了具有稳健预测性能的6基因诊断模型,并揭示了Tregs失衡和STAT1介导的炎症极化的机制基础 | 摘要中未明确提及研究的局限性 | 阐明核糖体生物发生相关基因在银屑病中的分子网络,构建高精度诊断模型,并探究其与免疫微环境的相互作用 | 银屑病患者的多中心转录组数据集及单细胞测序数据 | 机器学习 | 银屑病 | 批量RNA测序,单细胞RNA测序 | 机器学习 | 转录组数据,图像 | NA | NA | bulk RNA-seq,single-cell RNA-seq | NA | NA |
| 246 | 2026-09-19 |
Identification and external validation of a prognostic signature based on MAPK-related genes to evaluate survival prognosis and treatment efficacy in lung adenocarcinoma
2025-Nov-11, Clinical and experimental medicine
IF:3.2Q2
DOI:10.1007/s10238-025-01925-3
PMID:41217578
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研究论文 | 该研究通过整合多组学数据构建了一个基于MAPK相关基因的预后模型,用于评估肺腺癌的生存预后和治疗效果 | 首次将孟德尔随机化分析与随机生存森林算法相结合构建MAPK相关基因预后模型,并通过三个独立GEO队列进行外部验证,同时结合单细胞RNA测序揭示其生物学机制 | 未明确提及 | 构建一个稳健的MAPK相关基因预后特征模型,以增强肺腺癌的风险分层和治疗指导 | 肺腺癌(LUAD)患者 | 机器学习 | 肺癌 | 转录组测序,单细胞RNA测序,孟德尔随机化分析,RT-qPCR | 随机生存森林(RSF) | 转录组数据,基因表达数据,单细胞数据 | TCGA-LUAD转录组数据及三个独立GEO队列 | NA | bulk RNA-seq,single-cell RNA-seq | NA | NA |
| 247 | 2026-09-19 |
Tertiary lymphoid organ-associated transcriptomic features predict rejection and outcome in kidney transplantation: integrative analysis and experimental validation
2025-Nov-11, Clinical and experimental medicine
IF:3.2Q2
DOI:10.1007/s10238-025-01899-2
PMID:41217598
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研究论文 | 本研究通过整合多个肾移植队列的转录组数据,结合单细胞测序和大鼠模型验证,系统刻画了三级淋巴器官(TLO)相关转录组特征,并构建了预测移植排斥和预后的诊断与预后模型。 | 首次构建了连接TLO特征与临床结局的综合多组学框架,识别出具有诊断和预后价值的TLO相关基因(TRG)生物标志物(CXCL9、CXCL11、CD40、SH2D1A),并在大鼠移植排斥模型中进行了体内验证。 | 摘要中未明确提及研究局限性 | 刻画TLO相关免疫景观,并探究其与肾移植排斥及结局的关联 | 肾移植患者队列的移植肾活检组织及大鼠同种异体移植排斥模型 | 数字病理学, 机器学习 | 肾移植排斥, 肾脏疾病 | bulk RNA-seq, 单细胞RNA测序, ssGSEA, 非负矩阵分解(NMF) | 机器学习(多种算法整合), 非负矩阵分解(NMF) | 转录组数据(bulk RNA-seq), 单细胞转录组数据, 图像/组织病理数据 | NA | NA | bulk RNA-seq, 单细胞RNA-seq | NA | NA |
| 248 | 2026-09-19 |
Cell-type-resolved NRXN1 isoforms across human brain tissues and hiPSC organoids
2025-Nov-11, bioRxiv : the preprint server for biology
DOI:10.1101/2025.11.11.687875
PMID:41293024
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研究论文 | 该研究开发了一种结合单细胞转录组学、目标转录本富集和长读长测序的整合测序策略,揭示了成人及胎儿脑组织与hiPSC皮层类器官中细胞类型特异性的NRXN1异构体多样性 | 开发了整合单细胞转录组学、NRXN1转录本靶向富集和长读长测序的策略,克服了NRXN1低表达导致单细胞Iso-seq覆盖不足的问题,首次在多种人脑细胞类型和hiPSC类器官中系统解析了NRXN1的异构体多样性 | 摘要中未明确提及研究局限性 | 解析NRXN1在成人脑组织不同细胞类型及hiPSC衍生模型中的可变剪接景观和异构体多样性 | 成人及胎儿死后脑组织(前额叶皮层、小脑)、hiPSC来源的皮层类器官、自闭症病例小脑组织、精神分裂症患者来源的类器官 | 自然语言处理, 机器学习 | 精神分裂症, 自闭症 | 单细胞转录组学, 长读长测序, 靶向富集测序, Iso-seq RNA测序 | NA | 文本 | NA | NA | 单细胞RNA-seq, 长读长测序 | NA | NA |
| 249 | 2026-09-19 |
PHD-MS: Multiscale Domain Identification for Spatial Transcriptomics via Persistent Homology
2025-Nov-11, ArXiv
PMID:41293536
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研究论文 | 该文章提出了一种基于持久同调的多尺度空间域识别方法PHD-MS,用于空间转录组数据中跨形态尺度的组织域识别 | 将拓扑数据分析中的持久同调引入空间转录组分析,实现多尺度空间域的同时识别,克服了传统方法仅关注单一形态尺度的局限性 | 摘要中未明确提及研究的局限性 | 利用持久同调方法识别空间转录组数据中跨多个形态尺度的空间域,以揭示组织中的多尺度结构 | 空间转录组数据中的空间域和组织结构 | 空间转录组学、计算生物学 | NA | 空间转录组学 | 持久同调 | 空间基因表达数据 | NA | NA | 空间转录组学 | NA | NA |
| 250 | 2026-09-19 |
Inferring the regulation dynamics of oscillatory networks from scRNA-seq data
2025-Nov-10, bioRxiv : the preprint server for biology
DOI:10.1101/2025.11.08.687360
PMID:41292720
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研究论文 | 该论文提出将细胞周期位置信息整合到基因调控网络推断中,以提高振荡网络调控动态的推断准确性 | 首次假设并验证了将细胞周期的连续相对位置排序作为约束条件能够显著提高基因调控网络推断的准确性,特别是对于早期祖细胞 | 仅评估了八种代表性方法中的三种应用于小鼠视网膜祖细胞数据集,未在更多数据集和生物系统中验证 | 研究如何从单细胞RNA测序数据中推断振荡网络(如细胞周期)的调控动态 | 小鼠视网膜祖细胞单细胞基因表达数据集 | 机器学习 | NA | 单细胞RNA测序 | NA | 基因表达数据 | NA | NA | 单细胞RNA测序 | NA | NA |
| 251 | 2026-09-19 |
Heimdall: A Modular Framework for Tokenization in Single-Cell Foundation Models
2025-Nov-10, bioRxiv : the preprint server for biology
DOI:10.1101/2025.11.09.687403
PMID:41292913
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研究论文 | 提出Heimdall框架,系统评估单细胞基础模型中的标记化策略,并在多种分布偏移下测试其效果 | 将单细胞基础模型分解为基因身份编码器、表达编码器和细胞句子构造器(含顺序、序列、归约子模块),实现细粒度控制与归因,并系统评估标记化策略 | 仅使用从头训练的Transformer模型,未在更多真实基础模型上验证;评估任务限于细胞类型分类和反向扰动预测 | 系统评估单细胞基础模型中的标记化策略,并建立可复现的标准化评估框架 | 单细胞RNA测序数据中的细胞标记化策略及单细胞基础模型 | 机器学习 | NA | 单细胞RNA测序 | Transformer | 文本 | NA | NA | NA | NA | NA |
| 252 | 2026-09-19 |
Infusible Extracellular Matrix Biomaterial Enhances Cell-Specific Pro-Repair Responses Following Acute Myocardial Infarction
2025-Nov-10, bioRxiv : the preprint server for biology
DOI:10.1101/2025.11.08.687255
PMID:41292930
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研究论文 | 本文通过单核RNA测序和空间转录组学研究了可注射细胞外基质生物材料在急性心肌梗死后促进细胞特异性修复反应的机制 | 首次利用单核RNA测序和空间转录组学揭示可注射细胞外基质生物材料在急性心肌梗死后介导修复的细胞和分子机制,发现了促修复巨噬细胞活化、成纤维细胞重塑、血管发育增加、淋巴管生成、心脏保护和神经发生等新治疗途径 | 研究仅涵盖急性时间点(输注后1、3、7天),未涉及长期效果;机制研究主要基于动物模型,尚未在人体中验证 | 探究可注射细胞外基质生物材料在急性心肌梗死后介导修复的细胞和分子机制 | 急性心肌梗死后的心脏细胞类型 | 机器学习 | 心血管疾病 | 单核RNA测序, 空间转录组学 | NA | 图像, 文本 | NA | 10x Genomics | 单细胞RNA-seq, 空间转录组学 | 10x Chromium, 10x Visium | NA |
| 253 | 2026-09-19 |
A human forebrain organoid model phenocopies dysregulated RNA and protein homeostasis in ALS/FTD-associated TDP-43 proteinopathies
2025-Nov-10, bioRxiv : the preprint server for biology
DOI:10.1101/2025.11.09.687455
PMID:41292965
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研究论文 | 该研究利用携带TDP-43 K181E突变的iPSC构建前脑类器官模型,自发重现ALS/FTD相关的TDP-43蛋白病变及RNA和蛋白质稳态失调 | 首次利用患者突变iPSC来源的前脑类器官在无外部应激或TDP-43过表达的条件下自发重现TDP-43蛋白病变,包括细胞质p-TDP-43积聚、RNA失调和隐蔽外显子包含 | 摘要中未明确提及研究局限性 | 建立一种由ALS相关TDP-43突变驱动、能自发表现TDP-43病理的人类iPSC来源前脑类器官系统,以研究TDP-43介导的神经退行性变机制 | 携带TDP-43 K181E患者突变的iPSC来源前脑三维类器官 | 数字病理学 | 肌萎缩侧索硬化症和额颞叶痴呆 | 单细胞RNA测序, eCLIP, 免疫染色, RT-PCR, 生化分析 | iPSC来源前脑类器官模型 | 图像, 文本 | NA | NA | 单细胞RNA测序, eCLIP | NA | NA |
| 254 | 2026-09-19 |
Dissecting mammalian cortical circuit development at single-cell resolution using inducible barcoded rabies virus
2025-Nov-10, bioRxiv : the preprint server for biology
DOI:10.1101/2025.11.07.687321
PMID:41292979
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研究论文 | 该研究开发了一种可诱导条形码狂犬病病毒(ibRV),用于在单细胞分辨率下对小鼠皮层神经环路进行时间可控的标记,并结合单细胞基因组学与空间转录组学解析其发育过程 | 开发了可诱导条形码狂犬病病毒(ibRV),克服了传统单突触狂犬病示踪的细胞毒性、低通量、标记时间不可控以及无法获取单个神经元分子图谱等局限,实现了时间可控的突触环路标记与高通量单细胞基因组学读出 | 研究主要基于小鼠模型,尚未在人类或其他哺乳动物中验证;ibRV的长期毒性、标记效率及对复杂环路的覆盖度仍需进一步评估 | 开发新型环路示踪工具,并解析哺乳动物皮层神经环路在产前晚期和出生后的发育过程及其分子机制 | 小鼠皮层神经环路 | 单细胞基因组学, 空间转录组学, 神经科学, 机器学习 | 神经发育障碍 | 单细胞基因组学, 空间转录组学, 单突触狂犬病病毒示踪 | NA | 图像, 文本 | NA | NA | 单细胞基因组学, 空间转录组学 | NA | NA |
| 255 | 2026-09-19 |
Genetic and Cellular Architecture of Breast Cancer Risk in Multi-Ancestry Studies of 159,297 Cases and 212,102 Controls
2025-Nov-07, medRxiv : the preprint server for health sciences
DOI:10.1101/2025.08.20.25334075
PMID:40909829
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研究论文 | 该研究利用涵盖非洲、东亚、欧洲和西班牙裔/拉丁裔人群的全基因组关联分析(GWAS)汇总数据,系统解析了乳腺癌的跨种族遗传与细胞架构 | 迄今规模最大的乳腺癌多种族GWAS研究,整合了四个种族群体的汇总统计数据,并首次将GWAS结果与Tabula Sapiens单细胞RNA测序图谱整合,识别跨种族共享的细胞类型关联 | 摘要中未明确提及研究局限性,但GWAS汇总统计数据的分析可能受限于原始研究的样本特征和表型定义差异 | 解析乳腺癌在不同种族群体中的遗传架构,包括遗传力、易感标记数量、跨样本遗传相关性以及细胞类型特异性关联 | 乳腺癌病例和对照人群,涵盖非洲、东亚、欧洲和西班牙裔/拉丁裔四个种族群体 | 机器学习, 数字病理学 | 乳腺癌 | GWAS, 单细胞RNA测序 | 稀疏正态混合效应模型 | 基因型数据, 文本, 图像 | 159,297例病例和212,102例对照,共计371,399个样本 | 10x Genomics | 单细胞RNA-seq | NA | Tabula Sapiens单细胞RNA测序图谱 |
| 256 | 2026-09-19 |
Circuit-specific gene editing for precision modulation of neuronal activity with CRISPR-rabies virus
2025-Nov-07, bioRxiv : the preprint server for biology
DOI:10.1101/2025.11.03.686433
PMID:41278687
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研究论文 | 本文开发了一种结合狂犬病毒跨突触传播与CRISPR基因编辑的技术(CRV),用于在特定神经回路中实现精准基因编辑,并调控神经元活动 | 利用狂犬病毒的跨突触传播特性,结合细胞类型特异性Cas9表达,实现了在解剖学定义的神经回路中进行靶向基因编辑,并兼容3'捕获单细胞RNA测序,可同时进行回路扰动和分子谱分析 | 未明确提及 | 开发一种能够在特定神经回路中实现精准基因编辑的平台,以研究神经回路中的基因功能并为脑部疾病开发新的基因疗法 | 小鼠海马CA3区的parvalbumin中间神经元和锥体神经元 | 神经科学, 基因编辑, 单细胞组学 | 脑部疾病 | CRISPR基因编辑, 狂犬病毒跨突触传播, 单细胞RNA测序 | NA | 基因表达数据, 电生理数据 | NA | 10x Genomics | 单细胞RNA测序 | 10x Chromium | 3'捕获单细胞RNA测序 |
| 257 | 2026-09-19 |
Exploring the prognostic value of T cell exhaustion and mitochondrial dysfunction related genes in breast cancer through bioinformatics analysis and RT-qPCR validation
2025-Nov-06, Clinical and experimental medicine
IF:3.2Q2
DOI:10.1007/s10238-025-01888-5
PMID:41193924
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研究论文 | 通过生物信息学分析和RT-qPCR验证,探索T细胞耗竭和线粒体功能障碍相关基因在乳腺癌中的预后价值并构建预后模型 | 首次将T细胞耗竭和线粒体功能障碍相关基因结合,构建乳腺癌预后风险模型,并通过单细胞转录组学揭示MIF-(CD74+CD44)串扰机制 | 研究主要基于公共数据库的回顾性数据,需要更多前瞻性临床队列验证预后模型的普适性 | 识别乳腺癌中与T细胞耗竭和线粒体功能障碍相关的预后基因,并构建预后模型 | 乳腺癌患者的肿瘤和正常样本转录组及临床数据 | 数字病理学 | 乳腺癌 | 转录组测序,RT-qPCR | 回归分析 | 转录组数据,临床数据,图像 | 5041个差异表达基因,7个预后基因 | NA | bulk RNA-seq | NA | NA |
| 258 | 2026-09-19 |
Atomistic TCR-ligand interactions instruct memory T-cell differentiation
2025-Nov-06, bioRxiv : the preprint server for biology
DOI:10.1101/2025.11.05.686789
PMID:41279151
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研究论文 | 本文通过整合单细胞转录组与TCR测序、生物物理力学测量和结构分析,揭示了TCR与pMHC的原子级相互作用如何决定CD8记忆T细胞向TCM或TEM亚群分化的命运。 | 首次系统地将242个鼠源CD8 TCR克隆型的单细胞转录组、力学依赖性TCR-pMHC结合测量、记忆发育和结构分析整合,发现TCRα/β驱动偏向与TCM/TEM命运相关,并揭示双极克隆型具有最广的异亚型交叉反应性,提出了TCR多样性预测病原演化和信号极性决定记忆命运的新机制。 | 研究基于小鼠模型和特定流感病毒表位,结论是否适用于人类和其他病原体尚需验证;样本量有限,且未全面探讨其他共刺激信号和细胞因子环境对记忆分化的影响。 | 在分子水平上阐明 naive CD8 T 细胞在抗原 encounters 后如何分化为长寿命中央记忆(TCM)与效应记忆(TEM)亚群,并揭示TCR-配体相互作用的原子细节如何指导这一命运决定。 | 242个针对流感A病毒NP表位(H-2D^b限制)的鼠源CD8 TCRαβ克隆型及其对应的记忆T细胞亚群。 | 免疫学、单细胞组学、结构生物学 | 流感病毒感染、癌症 | 单细胞转录组测序、TCR测序、力依赖性生物物理测量、结构分析 | NA | 单细胞转录组数据、TCR序列、生物物理力学数据、结构数据 | 242个鼠源CD8 TCRαβ克隆型 | NA | 单细胞RNA-seq、TCR-seq | NA | NA |
| 259 | 2026-09-19 |
A Reference Atlas of the Human Dorsal Root Ganglion
2025-Nov-06, bioRxiv : the preprint server for biology
DOI:10.1101/2025.11.05.686654
PMID:41279342
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研究论文 | 构建了涵盖126名供体、覆盖颈胸腰段背根神经节的人类背根神经节参考细胞图谱,解析了22种神经元亚型和10种非神经元细胞类型 | 首次构建大规模人类背根神经节参考细胞图谱,结合跨物种整合、空间转录组学和微神经造影技术,发现人类背根神经节胞体比小鼠更大且传导速度更快,揭示了已知和先前未识别的与痛觉、机械感觉、温度感觉和本体感觉相关的神经元亚型 | 摘要中未明确提及研究局限性 | 构建人类背根神经节的参考细胞图谱,深入理解人类背根根神经节神经元的细胞和分子特征,为慢性疼痛及周围神经系统疾病的治疗提供新策略 | 126名供体的颈段、胸段和腰段背根神经节细胞和细胞核 | 单细胞转录组学 | 慢性疼痛 | 单细胞转录组测序, 单核转录组测序, 空间转录组学, 微神经造影 | NA | 转录组数据, 图像 | 126名供体的颈段、胸段和腰段背根神经节样本 | NA | single-cell RNA-seq, single-nucleus RNA-seq, spatial transcriptomics | NA | NA |
| 260 | 2026-09-19 |
Base editing and nanoparticle transfection of airway cell types essential for treatment of cystic fibrosis
2025-Nov-06, bioRxiv : the preprint server for biology
DOI:10.1101/2025.11.06.687048
PMID:41279346
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研究论文 | 该研究利用碱基编辑器和聚合物纳米颗粒转染技术,在原发性囊性纤维化(CF)气道细胞中纠正致病性剪接位点变异,并通过单细胞RNA测序揭示CFTR转录本在多种气道上皮细胞类型中的显著增加,验证了非病毒递送平台的治疗潜力 | 首次将碱基编辑RNA与聚合物纳米颗粒(PNP)递送系统结合用于CF气道上皮细胞的基因纠正,通过单细胞RNA测序揭示了离子细胞和分泌型杯状细胞中CFTR表达的显著富集,并发现玻连蛋白是PNP在体内形成蛋白冠的主要成分 | PNP在完全分化的气道培养物中仅能将报告RNA递送至祖基底细胞,且预孵育玻连蛋白并未增强递送效率;研究主要在永生化细胞和原代细胞中进行,体内递送效率和长期治疗效果仍需进一步验证 | 开发一种可扩展的非病毒平台,通过碱基编辑和纳米颗粒递送技术纠正CF气道细胞中的致病性变异,为对CFTR调节剂无响应的约10%患者提供持久治疗策略 | 原发性囊性纤维化(CF)气道细胞、永生化气道细胞、完全分化的气道培养物 | 基因编辑、纳米医学、呼吸系统疾病治疗 | 囊性纤维化(CF) | 碱基编辑(base editing)、单细胞RNA测序、纳米颗粒递送 | 碱基编辑器(base editor)、聚合物纳米颗粒(PNP) | RNA测序数据、图像、文本 | NA | 10x Genomics | 单细胞RNA测序 | 10x Chromium | NA |